近日，国家重点研发计划精准医学项目——“抗VEGF治疗黄斑下新生血管疾病药物基因组学研究”在上海正式启动。该项目由中华医学会眼科分会眼底病学组组长、上海市第一人民医院许迅教授牵头，北京大学人民医院、中山大学中山眼科中心、天津医科大学眼科医院、西京医院等全国四十多家医院眼科中心参与其中。将特定疾病的治疗准确定位到有效人群，实现精准干预，是医学领域最前沿、最具开拓性的发展方向。该项目是眼科开展的第一个大型精准医学项目，也是唯一获得立项的针对眼底黄斑疾病的精准医学研究项目，标志着眼科正式进入精准医学时代。
该项目将以“十一五”国家“重大新药创制”科技重大专项成果、中国首个获得WHO国际通用名(INN)的原创Ⅰ类生物新药“康柏西普眼用注射液(朗沐)”为载体，启动针对“黄斑下新生血管疾病”真实世界的多中心登记研究，以及相关药物基因组学与代谢组学研究，探讨中国人群黄斑下新生血管疾病诊疗策略，建立起基于国人基因特异性和原创抗VEGF新药精准用药大数据的共享平台系统。通过本项目的研究开展，将精准医疗聚焦于重大致盲性眼部疾病，探索出眼底疾病精准化研究思路和途径，为患者提供更加安全、有效、价优的黄斑下新生血管疾病治疗干预手段，推动精准医疗在眼底病领域建立研究基础。
启动会上，专家们各抒己见，你来我往，纷纷表达了对于这一重大项目的理解以及展望，为项目设计出谋划策。许迅教授在会上做了“抑制VEGF治疗黄斑下新生血管疾病药物基因组学研究”的演讲，对项目内容进行了详细说明，强调全国多中心登记研究、药物基因组学研究、药物代谢组学研究这三个重要任务。 上海市第一人民医院刘堃教授也做了“前瞻性、观察性、多中心黄斑下新生血管疾病抗VEGF治疗登记研究”的演讲，对全国多中心登记研究方案进行了更为详细的介绍。药物基因组学研究、药物代谢组学研究也分别由研究员于复东、林树海进行了详解。
会后，该项目多位核心研究专家对项目表达了充分认可和良好期望，同时对于国家原创Ⅰ类生物新药康柏西普在推动我国眼科医疗事业发展方面的积极作用表示了极大的肯定。
许迅教授——详谈规划，力挺康弘
作为项目主持专家，许迅教授与大家分享了对于该项目的规划，以及对眼科精准医疗未来的预期。本项目总体规划是，拟分为三个子课题具体展开。第一部分，全国范围多中心登记研究，收集接受康柏西普抗VEGF治疗的黄斑下新生血管疾病患者，采集其临床信息和血样，建立临床信息平台;第二部分，根据患者对治疗反应情况将患者分为对治疗有反应型和无反应型，有针对的进行药物基因组学分析，找到药物敏感性相关的基因位点;第三部分，进行药物代谢组学分析，找到药物疗效有关的代谢标志物，建立基因和代谢标记物的数据库。项目预期——建立基于中国人群基因特异性和原创新药精准用药共享平台系统，实现相关信息和关键技术的共享，并为对眼科类似研究起示范作用。
在如此重大的研究项目当中，为什么会选择康柏西普这一国产新药作为研究载体，许迅教授也说出了自己的想法。康柏西普是近年我国自主研发的抗VEGF 1.1 类新药，其对VEGF-A 的亲和力高。多中心RCT研究均表明：该药物在黄斑下新生血管性疾病治疗中具有较好的有效性及安全性。关于其用于眼部疾病治疗的药物基因组学研究目前国内外尚无报道，通过探究我国人群基因表型与康柏西普治疗有效性的关系及其具体分子机制，将为这一原创新药在临床的个体化合理应用提供依据。并且，有助于提供我国原研药在国际上的知誉度，为我国新药在国际上推广应用提供理论研究保障。
许迅教授认为，以康弘药业和康柏西普为代表的民族医药企业以及民族医药创新产品在推动我国眼科领域研究方面起到了重要作用。康柏西普眼用注射液解决了中国眼底黄斑变性患者用药的可及性，填补了国产治疗药物的空白，打破了进口产品对中国眼科市场的垄断地位。
李筱荣教授——颠覆传统，意义重大
天津医科大学眼科医院李筱荣教授认为该项目有很大的意义。此次启动的项目有国家下达的批准、题目、具体实施医院等多中心的方案，对于传统诊疗模式具有颠覆性的意义。传统的医疗都是根据既往的经验和标准，什么病就用什么样的方法，而精准医疗最大的特点就是在集前期大数据的基础上有针对性地进行治疗，研究完成以后，对黄斑新生血管的疾病可以有针对性的治疗。
对于国人基因特异性和原创性VEGF新药精准用药大数据的共享平台系统，李筱荣教授也表示肯定。平台基于国人数据，建立起来以后，可以得到国人抗VEGF治疗效果、应答、药物敏感性、治疗效果等方方面面的结果，这对于指导临床有很大的帮助。康柏西普是我国的原研药，是一种融合蛋白，具有多靶点、高亲和特点，相信康柏西普的效果会更好。
王雨生教授——优势显著，推动发展
西京医院王雨生教授认为，康柏西普和一般单抗类药物相比有其独特优势。它的特点一是多靶点，其有效作用部位多，可以达到一药多点治疗，有效性可以提高;二是在临床观察当中以及多中心临床试验证实，其作用的有效时间比较长，可减少重复治疗的次数，只需每三个月一次的重复治疗，而一些单克隆抗体需要每月治疗，相比之下大大减少了治疗次数，降低治疗成本和风险。
王雨生教授也谈到了康柏西普对实现黄斑下新生血管疾病的精准医疗的推动作用。第一，这个项目通过多中心研究可以收集大量的数据库，填补国内眼科疾病大样本的数据，这是非常有意义的。第二，通过基因组学研究可能会找到敏感基因，其对于进一步了解疾病的发病以及进一步的基因治疗提供重要的线索。另外，若能通过代谢组学找到治疗有效的标志物，对于临床检测会非常有意义。通过标志物可以预测患者治疗效果，做到精准治疗、个性化治疗，这对于推动精准医学是非常重要的。
赵明威教授——民族特色，意义非凡
北京大学人民医院赵明威教授认为精准医学不仅是国家的重点研发计划，也是国际上最热点的话题，同时研究所用的抗VEGF药物康柏西普是我国自己开发的原研药物。结合这两点，可以做出具有我们民族特色的研究，它既跟国际研究热点结合，又突出我们的民族特色。所以该项目对于推动我们民族创新药物的发展是非常重要的。如今我国已是国际上第二大经济体，但是几乎所有的药物都是国外的。赵明威教授强调，“穿别人的鞋，一定要走自己的路”，西医就是别人的鞋，我们如果不能走出自己的路来，那我们会非常被动。开发我们民族品牌，走自己的路，对我国的科技进步，对我国医药产业的进步，都有非常重大的意义。
康柏西普领航，眼科开启了璀璨的精准医学时代!雄关漫道始迈步，该项目的开展实施，将开发出可在全国范围内推广的黄斑下新生血管疾病精准用药基因检测芯片及其支撑平台，预判疾病疗效及预后，形成抗VEGF用药决策体系，减少过度医疗，节约有限的医疗资源，指导合理用药，达到眼部疾病精准治疗目的!
