美国血液学会（ASH）日前颁发了本届欧尼斯特·博特勒奖，获奖人员为来自上海交通大学附属瑞金医院上海血液学研究所的陈竺教授和巴黎圣路易医院的Hugues de Thé教授，以表彰他们在急性早幼粒细胞白血病（APL）基础和临床研究中所取得的突出成就。
据悉，APL曾是一种极为凶险，死亡率很高的恶性血液疾病。陈竺团队应用全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）对APL进行联合靶向治疗，使得这一疾病的5年无病生存率跃升至90%以上，达到基本“治愈”标准。同时，从分子机制上揭示了ATRA和砷剂是如何分别作用于APL致病分子PML/RARα，将白血病细胞诱导分化和凋亡，从而达到疾病治疗的目的。这是一项真正的结合临床医学与基础生物学的研究，是东方传统医学和西方医学结合的典范，开启了在恶性血液疾病中转化治疗的重要篇章。
陈竺介绍了由中国学者引领的临床联合应用ATRA和砷剂治疗APL患者的各个发展阶段，不断进行概念设计创新及优化临床试验方案的进程，强调了中医中药在白血病治疗理念和实践方面的重要启迪，基于现代分子细胞和整体水平系统研究成果的临床应用，以及中国和欧美等大型多中心临床研究的最新成就。结果显示，ATRA和砷剂联合靶向治疗在低/中危APL患者中可获得95%以上长期无病生存，而不需应用化疗。同时，陈竺也提出，减少APL患者早期死亡率及早期识别并干预高危易复发患者，将仍是未来任重而道远的工作。APL协同靶向治疗作为精准医学的范例，应与建立和完善全民医保制度相结合，把有关研究成果拓展到包括发展中国家在内的世界各国，从而给更多患者带来福音。
